Sul New England Journal of Medicine di febbraio 2024 viene riportato un traguardo della Medicina
moderna: un paziente non vedente di 13 anni per le conseguenze di una malattia rara, l’epidermolisi
bollosa distrofica recessiva, esordita quando aveva 7 anni, seguito presso la University of Miami Miller
School of Medicine, grazie a una terapia genica somministrata tramite colllirio, ha recuperato la vista
nell’occhio trattato. La terapia si chiama beremagene geperpavec (B-VEC; Vyjuvek) ed è stata applicata
nell’occhio destro, che ha ottenuto una ripresa dell’acuità visiva rispetto al sinistro, non trattato, da cui è
rimasto cieco. Vai all’articolo:
